Gentherapie-Pioniere erhalten höchste wissenschaftliche Auszeichnung
In einer feierlichen Gala in Los Angeles wurden die Entwickler einer bahnbrechenden Gentherapie gegen Blindheit mit dem renommierten Breakthrough Prize geehrt. Die als »Wissenschafts-Oscar« bekannte Auszeichnung ging an das Forscherteam um Jean Bennett, Albert Maguire und Katherine High für ihre 25-jährige Pionierarbeit. Der mit drei Millionen US-Dollar dotierte Preis würdigt die Entwicklung des ersten zugelassenen Medikaments, das ein defektes Gen ersetzt und Erblindeten das Sehvermögen zurückgeben kann.
Ein medizinischer Meilenstein gegen genetische Erblindung
Der Augenarzt Albert Maguire und die Molekularbiologin Jean Bennett von der University of Pennsylvania konzentrierten ihre Forschung auf die lebersche Kongenitale Amaurose, eine seltene Erbkrankheit, die Betroffene im Laufe ihres Lebens erblinden lässt. Ausgelöst wird diese Erkrankung durch einen Defekt im RPE65-Gen. Ihre innovative Therapie beinhaltet die Injektion eines Medikaments mit einer funktionierenden Version dieses Gens direkt in die Netzhaut.
Seit 2017 ist die Arznei unter dem Markennamen Luxturna in den Vereinigten Staaten zugelassen – es handelt sich dabei um die weltweit erste Gentherapie, die im lebenden Körper angewendet wird. Die Wirksamkeit wurde zunächst in umfangreichen Tierversuchen nachgewiesen, wobei das Forscherehepaar sogar zwei Hunde privat aufnahm, deren Erblindung sie erfolgreich therapierten.
Von der Forschung zur klinischen Anwendung
Katherine High vom Children's Hospital of Philadelphia leitete ab 2005 gemeinsam mit Bennett und Maguire die entscheidenden Studien mit menschlichen Probanden. Laut der Breakthrough Prize Stiftung wurden inzwischen fast alle infrage kommenden Patienten mit dem spezifischen Gendefekt in den USA erfolgreich behandelt. Viele weitere Patienten weltweit erhalten Zugang zu dieser lebensverändernden Therapie.
In der Europäischen Union ist die Behandlung seit 2018 verfügbar und wird von der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung übernommen. In den USA belaufen sich die Kosten für eine Behandlung mit zwei notwendigen Spritzen auf 850.000 US-Dollar.
Warnungen vor einem Ende des goldenen Zeitalters
Preisträgerin Jean Bennett bezeichnete die aktuelle Phase als »ungemein aufregende Zeit« für die medizinische Forschung. Gleichzeitig äußerte sie in Los Angeles ernste Bedenken: Die Angriffe der derzeitigen US-Regierung auf wissenschaftliche Institutionen könnten »über Generationen hinweg Schaden anrichten«.
Diese Besorgnis teilte auch der Forscher Stuart Orkin von der Harvard Medical School, der gemeinsam mit Swee Lay Thein von den National Institutes of Health einen weiteren Breakthrough Prize für die Entwicklung einer Gentherapie gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie erhielt. Orkin warnte: »Wir befanden uns in einem goldenen Zeitalter der biomedizinischen Forschung. Nun würden gut funktionierende wissenschaftliche Institutionen zerlegt.«
Die Bedeutung des Breakthrough Prize
Der Breakthrough Prize wird seit 2012 verliehen und wurde von einer Gruppe von Techmilliardären um Facebook-Gründer Mark Zuckerberg und Google-Co-Gründer Sergey Brin ins Leben gerufen. Das Ziel der Initiative ist es, Forscher für ihren Beitrag zum menschlichen Fortschritt zu Stars zu machen und bahnbrechende wissenschaftliche Leistungen angemessen zu würdigen.
Weitere Auszeichnungen gingen in diesem Jahr unter anderem an den französischen Mathematiker Frank Merle für seine Arbeit zu nichtlinearen Evolutionsgleichungen sowie an Physikerteams von Forschungslaboren wie dem Cern in Genf, dem Brookhaven National Laboratory und dem Fermilab für präzise Messungen des Magnetismus des Elementarteilchens Myon.
