Viagra-Wirkstoff als Hoffnungsträger gegen seltene Stoffwechselerkrankung
Die kleine blaue Pille Viagra, weltweit bekannt als Mittel gegen erektile Dysfunktion, könnte einen völlig unerwarteten medizinischen Durchbruch ermöglichen. Ursprünglich als Herzmedikament entwickelt, enthält das Potenzmittel den Wirkstoff Sildenafil, der nun bei der Behandlung einer bisher unheilbaren Kinderkrankheit vielversprechende Ergebnisse zeigt.
Forschungserfolg an der Berliner Charité
Wissenschaftler der renommierten Berliner Charité haben in einer bahnbrechenden Studie entdeckt, dass Sildenafil beim Leigh-Syndrom deutliche Verbesserungen bewirken kann. Diese seltene Stoffwechselerkrankung wird durch Genveränderungen verursacht, die dazu führen, dass die Körperzellen zu wenig Energie produzieren. Besonders schwer betroffen sind dabei das Gehirn und die Muskulatur der kleinen Patienten.
Das Leigh-Syndrom manifestiert sich typischerweise bereits im Baby- oder Kleinkindalter und schreitet dann langsam, aber stetig fort. Zu den charakteristischen Symptomen gehören epileptische Anfälle, ausgeprägte Muskelschwäche, Atemprobleme und erhebliche Entwicklungsstörungen. Bislang existierte keine wirksame medikamentöse Therapie gegen diese verheerende Erkrankung, und viele betroffene Kinder sterben innerhalb weniger Jahre nach der Diagnose.
Verbesserung des Energiestoffwechsels nachgewiesen
In umfangreichen Laborversuchen konnten die Forscher mehrere positive Effekte von Sildenafil nachweisen. Der Wirkstoff verbesserte nicht nur den Energiestoffwechsel der Nervenzellen, sondern förderte auch deren Wachstum und Regeneration. Diese vielversprechenden Ergebnisse wurden in anschließenden Tierversuchen bestätigt, bei denen behandelte Tiere sowohl länger lebten als auch mildere Krankheitssymptome zeigten.
Basierend auf diesen Erkenntnissen behandelten Ärzte schließlich sechs Patienten im Alter zwischen neun Monaten und 38 Jahren mit Sildenafil. Die Ergebnisse waren bemerkenswert: Innerhalb weniger Monate verbesserte sich insbesondere die Muskelkraft der Betroffenen signifikant, und bei einigen Patienten verschwanden sogar die neurologischen Symptome vollständig.
„Beispielsweise verlängerte sich die Laufstrecke eines Kindes unter Sildenafil-Behandlung von 500 auf 5000 Meter“, berichtet Studienleiter Prof. Markus Schülke in einer offiziellen Pressemitteilung. Ein anderes behandelten Kind erlebte unter der Therapie keine epileptischen Anfälle mehr. Besonders bedeutsam war die Beobachtung, dass sich Patienten bei sogenannten Stoffwechselkrisen – plötzlichen Zusammenbrüchen des Energiehaushalts – deutlich schneller erholten. Solche Krisen können den Krankheitsverlauf normalerweise rapide verschlechtern.
Weitere klinische Studien geplant
Trotz dieser ermutigenden Ergebnisse betonen die Wissenschaftler, dass es sich zunächst um eine kleine Pilotstudie handelt. Ob Sildenafil tatsächlich eine wirksame Standardtherapie gegen das Leigh-Syndrom darstellt, müssen nun umfangreichere klinische Studien zeigen. Als nächsten Schritt plant das Forschungsteam eine europaweite, placebokontrollierte Untersuchung mit mehr Teilnehmern.
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat dem Wirkstoff Sildenafil für diese Anwendung bereits einen Sonderstatus als sogenanntes Orphan-Arzneimittel verliehen. Dieser Status soll die weitere Entwicklung und Zulassung für die Behandlung seltener Erkrankungen wie dem Leigh-Syndrom erleichtern und beschleunigen.
Diese Entdeckung zeigt einmal mehr, wie etablierte Medikamente in neuen Anwendungsgebieten unerwartete therapeutische Potenziale entfalten können. Für die Familien betroffener Kinder könnte der Viagra-Wirkstoff Sildenafil zu einem lang ersehnten Hoffnungsträger im Kampf gegen diese bisher unheilbare Erkrankung werden.
